Препарат от сонной болезни может помочь в лечении аутизма

Catholic Charities Autism Conference

Расстройствами аутистического спектра (РАС) только в США страдает от 1 до 2% детей. Показано, что сотни генетических факторов и факторов окружающей среды повышают риск развития РАС. Ранее исследователи из Медицинской Школы при Калифорнийском Университете Сан-Диего (University of California San Diego (USCD) School of Medicine, США) сообщали, что препарат, уже более века используемый для лечения трипаносомоза, или сонной болезни, обращает аутизм-подобные симптомы, вызванные внешним воздействием, у мышей.

В новом исследовании, результаты которого опубликованы в журнале Molecular Autism, ученые сообщают, что генетические формы РАС у мышей также можно корректировать этим препаратом, даже если лечение начато у взрослого животного.

Доктор медицины и философии Роберт К. Наво (Robert K. Naviaux), ведущий исследователь и профессор медицины в Калифорнийском Университете Сан-Диего, рассказывает, что, когда клетки подвергаются повреждению вирусом, инфекциями, токсинами или приобретают генетические мутации, они «обороняются», прекращая обычную активность и воздвигая «барьеры» против очевидной угрозы. Такой феномен ученый назвал устойчивостью к клеточным повреждениям (cellular danger response, CDR).

Одним из последствий этого является снижение межклеточной коммуникации, которая, по словам ученых, может затрагивать развитие головного мозга и его функционирование, приводя к появлению РАС.

В ходе эксперимента исследователи вводили мышам с моделью ломкой Х-хромосомы – одной из наиболее часто используемых моделей РАС – препарат сурамин, уже долгое время используемый в медицинской практике для лечения сонной болезни. Подход, названный антипуринэргической терапией, или АПТ, блокирует сигнал CDR, позволяя клеткам восстановить нормальную коммуникацию, обращая симптомы РАС.

«Наши данные показывают, что эффективность АПТ позволяет остановить заболевание у животных с моделью РАС. Как в модели с генетическими нарушениями, так и с нарушениями, вызванными влиянием окружающей среды, животные отвечали полным или почти полным обращением симптомов РАС, – говорит Наво, – АПТ, похоже, является общим знаменателем, повышающим социальное поведение и исправляющим синаптические отклонения в головном мозге у животных с моделью РАС».

Еженедельное лечение сурамидом мышей с моделью ломкой Х-хромосомы начиналось в возрасте 9 недель, что приблизительно соответствует 18-летнему возрасту человека. Метаболический анализ выявил 20 биохимических путей, связанных с улучшением симптомов, 17 из которых присутствуют и у людей с РАС. Данные шестимесячного исследования также подтверждают гипотезу, что нарушения в пуринэргическом сигналинге – регуляторе клеточных функций и митохондрий (первоочередные регуляторы CDR) – играют важную роль в развитии РАС.

Наво отмечает, что препарат сурамин нельзя применять более нескольких месяцев без риска токсичности для человека. Однако, по его словам, это первый представитель подобного ряда препаратов нового класса, принимать который постоянно для поддержания благоприятного действия может оказаться не нужно. По словам исследователя, антипуринэргическая терапия может проводиться однократно или с некоторыми промежутками – для разблокировки метаболизма, восстановления нормального функционирования нервных сетей, обеспечения усиления ответа на традиционную комплексную терапию.

«От коррекции отклонений у мышей до лечения человека – долгий путь, – обращает внимание Наво, – Однако наше исследование станет толчком к новым открытиям на пересечении генетики, метаболизма, врожденного иммунитета и окружающей среды, касающимся нескольких детских хронических заболеваний. Такое пересечение научных областей задаст новые направления нашим попыткам понять происхождение аутизма и разработать лечение для детей и взрослых с РАС».

Источник Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология»



There are no comments

Add yours


*